Approvate dall'UE nuove combinazioni con belentamab mafodotin per il trattamento del mieloma multiplo recidivante/refrattario

Verona, 25 luglio 2025 - GSK ha annunciato oggi l'approvazione di belantamab mafodotin nell'Unione Europea (UE) per il trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario sia in combinazione con bortezomib più desametasone (BVd), in pazienti adulti che hanno ricevuto almeno una precedente terapia, sia in combinazione con pomalidomide più desametasone (BPd) in pazienti che sono stati sottoposti almeno ad una precedente terapia a base di lenalidomide.

L'approvazione si basa sui risultati superiori di efficacia dimostrati dalle combinazioni con belantamab mafodotin negli studi registrativi di fase III DREAMM-7 e DREAMM-8 nel trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario. Entrambi gli studi hanno visto una sopravvivenza libera da progressione (PFS) e una sopravvivenza globale (OS) statisticamente e clinicamente significative per le triplette che includevano belantamab mafodotin rispetto alle triplette standard di cura e rispetto alla tripletta a base di daratumumab nello studio DREAMM-7.

I profili di sicurezza e tollerabilità delle combinazioni con il nostro anti BCMA sono risultati ampiamente coerenti con i profili noti dei singoli agenti.

Hesham Abdullah, Senior Vicepresident, Responsabile Globale di Oncologia, Ricerca e Sviluppo di GSK, ha dichiarato: "L'approvazione odierna delle combinazioni con belentamab mafodotin rappresenta un momento di svolta per i pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario nell'UE. Belantamab mafodotin ha il potenziale per prolungare la remissione e la sopravvivenza, con un'efficacia superiore rispetto alle terapie standard nel nostro programma di studi clinici DREAMM e la possibilità di essere somministrato sia in ambito accademico che comunitario".

Ogni anno in Europa vengono diagnosticati più di 50.000 casi di mieloma multiplo, che rappresentano oltre un quarto dell'incidenza globale. Belantamab mafodotin è l'unico anticorpo farmaco coniugato (ADC) anti-BCMA (antigene di maturazione delle cellule B) approvato per il mieloma multiplo, che offre ai pazienti un meccanismo d'azione differenziato che contribuisce potenzialmente a rallentare la progressione della malattia e prolungare la sopravvivenza.

Le combinazioni possono essere somministrate a diverse tipologie di pazienti in diversi contesti di trattamento oncologico, consentendo un'ampia accessibilità a una terapia anti-BCMA.

María-Victoria Mateos, MD, PhD, Responsabile dell'Unità Mieloma e Sperimentazioni Cliniche del Dipartimento di Ematologia e Professoressa di Medicina presso l'Università di Salamanca, Spagna, ricercatrice principale dello studio DREAMM-7, ha dichiarato: "Con l'approvazione delle combinazioni nell'UE, ora disponiamo di ulteriori strumenti per mantenere i pazienti in remissione più a lungo, preservare la qualità di vita e prolungare la sopravvivenza. La solida efficacia supportata dagli studi DREAMM-7 e DREAMM-8, insieme alla somministrazione ambulatoriale gestibile in ambito accademico e comunitario, posiziona le combinazioni di belantamab mafodotin come un approccio terapeutico differenziato per i pazienti affetti da mieloma multiplo a partire dalla prima recidiva".

Sia DREAMM-7 che DREAMM-8 hanno mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi  della PFS per le combinazioni con belantamab rispetto alle triplette standard nella seconda linea o nel trattamento successivo del mieloma multiplo. In DREAMM-7, la combinazione con belantamab mafodotin (n=243) ha quasi triplicato la PFS mediana rispetto al comparatore basato su daratumumab (n=251) (rispettivamente 36,6 mesi contro 13,4 mesi (hazard ratio [HR]: 0,41 [intervallo di confidenza al 95% (CI): 0,31-0,53], valore p <0,00001). DREAMM-7 ha inoltre raggiunto l'endpoint secondario chiave della OS, mostrando una riduzione statisticamente e clinicamente significativa del 42% del rischio di morte a un follow-up mediano di 39,4 mesi a favore della combinazione con belentamab mafodotin rispetto al comparatore basato sempre su daratumumab (HR 0,58; 95% CI: 0,43-0,79; p=0,00023). La sopravvivenza globale mediana non è stata raggiunta in nessuno dei due bracci dello studio. Il tasso di OS a tre anni è stato del 74% nel braccio di combinazione con belantamab mafodotin e del 60% nel braccio di combinazione con daratumumab.

Nello studio DREAMM-8, a un follow-up mediano di 21,8 mesi, al momento dell’analisi primaria la PFS mediana non è stata ancora raggiunta (IC al 95%: 20,6-non ancora raggiunta [NR]) con la combinazione con belantamab mafodotin rispetto ai 12,7 mesi nella combinazione con bortezomib (IC al 95%: 9,1-18,5).

Delle combinazioni con belantamab mafodotin hanno costantemente beneficiato un'ampia gamma di pazienti, inclusi quelli con caratteristiche o esiti prognostici sfavorevoli, con citogenetica ad alto rischio o quelli refrattari a lenalidomide. Entrambi gli studi hanno inoltre mostrato miglioramenti clinicamente significativi in tutti gli altri endpoint secondari di efficacia, tra cui risposte più profonde e durature rispetto ai rispettivi comparatori.

DREAMM-7 e DREAMM-8 hanno dimostrato che gli effetti collaterali oculari associati a belantamab mafodotin possono essere gestiti e reversibili con appropriate modifiche del dosaggio e follow-up. Ciò ha consentito ai pazienti di mantenere il beneficio e ha portato a bassi tassi di interruzione del trattamento a causa di effetti collaterali oculari (≤9%) in entrambi gli studi. Gli eventi avversi non oculari più comunemente segnalati (>30% dei partecipanti) nel braccio di combinazione con belantamab mafodotin sono stati trombocitopenia (87%) e diarrea (32%) in DREAMM-7, e neutropenia (63%), trombocitopenia (55%) e COVID-19 (37%) in DREAMM-8.

Le combinazioni di belantamab mafodotin sono approvate per il mieloma multiplo recidivante o refrattario nel Regno Unito e in Giappone, nonché in altri paesi, tra cui Canada e Svizzera (sulla base dei risultati dello studio DREAMM-8). Le domande di autorizzazione sono attualmente in fase di valutazione in tutti i principali mercati globali, inclusi Stati Uniti e Cina (sulla base dei risultati dello studio DREAMM-7, con la designazione di terapia innovativa per la combinazione e la revisione prioritaria per la domanda).

Informazioni sul mieloma multiplo

Il mieloma multiplo è il terzo tumore del sangue più comune a livello globale ed è generalmente considerato trattabile ma non guaribile. Ogni anno vengono diagnosticati a livello globale circa 180.000 nuovi casi di mieloma multiplo. La ricerca su nuove terapie è necessaria poiché il mieloma multiplo diventa comunemente refrattario ai trattamenti disponibili. Molti pazienti con mieloma multiplo vengono trattati in un contesto oncologico comunitario, il che determina un'urgente necessità di nuove terapie efficaci con effetti collaterali gestibili che possano essere somministrate al di fuori di un centro accademico.

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