Arriva in Italia il primo trattamento per l’asma grave eosinofilico refrattario nei bambini

Verona, 30 marzo 2021 - Ad ognuno la sua cura. Nell’epoca della personalizzazione delle terapie, poter offrire ad ogni paziente il trattamento più indicato per il suo caso significa ottimizzare i risultati della cura, migliorare l’appropriatezza terapeutica e l’aderenza da parte del malato. Questa regola è particolarmente valida per i bambini, che non sono “piccoli adulti” ma presentano caratteristiche specifiche, sia per lo sviluppo fisico, sia per le manifestazioni di malattie come l’asma grave, che si presenta con fenotipi diversi. Su questo fronte, c’è un’importante novità terapeutica: mepolizumab, anticorpo monoclonale anti IL-5 (Interleuchina-5), è il primo farmaco approvato da AIFA per il trattamento di bambini ed adolescenti in caso di asma grave eosinofilico refrattario.  Ovviamente, il farmaco va prescritto solamente dallo specialista, perché è necessario che il bambino sia stato studiato adeguatamente, con conseguente diagnosi certa di asma grave.

“L’asma bronchiale è in costante aumento nella popolazione pediatrica: in circa cinque casi su cento del totale della popolazione pediatrica asmatica la patologia assume le caratteristiche dell’asma grave, che deve essere riconosciuta e seguita presso un centro specializzato – spiega  Gian Luigi Marseglia, Presidente Siaip (Società Italiana di Allergologia e Immunologia Pediatrica) -. Nel bambino di età superiore ai 6 anni, l’asma è definito come grave qualora richieda un trattamento continuativo con alto dosaggio di steroidi inalatori per almeno un anno, o un trattamento con steroidi sistemici, e nonostante ciò i sintomi non siano controllati, o peggiorino allo scalare della terapia stessa. Bisogna fare attenzione quindi nella diagnosi, evitando di confondere la cosiddetta asma “difficile” da trattare: si stima che il 39-55% dei bambini con asma non controllato e classificato come “grave” abbia invece un’asma “difficile da trattare”.

Diagnosi e terapia su misura

In caso di asma “fuori controllo” nonostante le cure, occorre che il bambino venga valutato e seguito da uno specialista per un periodo adeguato, che siano eliminati eventuali elementi che possono influire sulla gestione della malattia come l’aderenza alle cure e che si arrivi ad una diagnosi di vera e propria asma “grave”. A questo punto, grazie alla ricerca, è possibile oggi offrire, quando esista l’indicazione, anche la terapia con mepolizumab, a partire dai sei anni d’età, in caso di patologia caratterizzata da eosinofilia (ovvero aumento di un particolare tipo di globuli bianchi).

“Nel bambino, come nell’adulto, la parola chiave è appropriatezza: occorre riconoscere l’asma grave, sviluppare un percorso di cura ed inserire nella strategia terapeutica il farmaco biologico quando è indicato – afferma Giorgio Piacentini, professore ordinario di Pediatria all’Università di Verona -. In caso di asma grave eosinofilico, avere a disposizione un anticorpo monoclonale espressamente indicato per questa patologia significa poterla affrontare con efficacia e sicurezza: il controllo della malattia si traduce nel benessere del bambino, che può svolgere una vita simile a quella dei coetanei, e della famiglia. Numerosi studi infatti dimostrano come le famiglie di pazienti con asma grave abbiano un rischio maggiore di manifestare debolezza emotiva, ansia e depressione, che risulta essere più frequente nella figura materna. Mepolizumab va utilizzato con dosaggi specifici, su misura per l’età. Dai 12 anni è disponibile la somministrazione con penna autoiniettiva”.

L’esperienza nella “real life”

I bambini affetti da asma grave eosinofilico rischiano vere e proprie crisi asmatiche acute potenzialmente pericolose per la vita e conseguenti ospedalizzazioni. “Non controllare l’asma grave nel bambino significa influire pesantemente sulla sua vita familiare, scolastica e sociale: per questo è fondamentale che lo specialista approfondisca il quadro clinico, si accerti che esista un’adeguata aderenza alle terapie prescritte e in caso di loro inefficacia “fenotipizzi” (cioè individui il meccanismo che sta alla base della risposta immunologica alterata) per identificare il farmaco biologico utile nel singolo caso – conclude Mariangela Tosca, responsabile del Centro di Allergologia dell’Istituto Gaslini di Genova -. Nelle forme allergiche più gravi del bambino dai 6 anni in su avevamo già a disposizione omalizumab ed oggi con mepolizumab possiamo affrontare i casi di asma grave eosinofilico refrattario. Nella nostra esperienza clinica abbiamo visto come questa terapia possa “cambiare la vita” ai bambini che recuperano la capacità di respirare, giocare, fare ciò che la vita della loro età propone. L’efficacia e la sicurezza di mepolizumab è stata dimostrata negli adolescenti e nei giovani adulti e anche nei pazienti di età compresa tra i 6 e gli 11 anni”. 

Lo studio open-label multicentrico pubblicato sul tema ha dimostrato, in 29 bambini con asma grave eosinofilico trattati con mepolizumab per 52 settimane, una riduzione significativa delle riacutizzazioni asmatiche rispetto a prima della terapia con biologico e un adeguato profilo di farmacodinamica e sicurezza.

“Quello di GSK con la pneumologia e l’allergologia italiana è un percorso lungo oltre 50 anni, -sostiene Sara De Grazia, Medical Lead di GSK-; mepolizumab è arrivato in Italia da circa 4 anni grazie al nostro impegno di offrire soluzioni terapeutiche innovative ai pazienti, cercando di soddisfare sempre di più i loro bisogni ed esigenze e, in questo caso, anche le specificità e caratteristiche di un paziente come il bambino per il quale il profilo di sicurezza e tollerabilità è particolarmente importante.

Mepolizumab ha ottenuto l’approvazione iniziale da parte dell’EMA dell’estensione dell’indicazione per il trattamento di bambini ed adolescenti a partire dai 6 anni di età grazie ad un approccio di estrapolazione parziale dei dati disponibili e ad uno studio di efficacia e sicurezza. L’indicazione pediatrica, dai 6 ai 17 anni, è stata recepita da AIFA.

Infine, la molecola viene prodotta nel nostro stabilimento di Parma, che serve 28 mercati e ha fornito nel 2020 700.000 flaconi, il che ci rende orgogliosi di poter contribuire a migliorare la vita dei nostri pazienti, anche più piccoli, direttamente sul nostro territorio.”

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Marzo 2021