Efimosfermin, la terapia epatica sperimentale di GSK, ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla FDA statunitense e di Priority Medicines (PRIME) dall’EMA per il trattamento della MASH
- I dati di fase II mostrano che efimosfermin, somministrato una volta al mese, ha migliorato la fibrosi epatica (cicatrizzazione), un fattore chiave nella progressione della malattia nella steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH).
- La MASH è una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti e in Europa.
- Le designazioni riconoscono il potenziale di efimosfermin nel rispondere a un significativo bisogno medico insoddisfatto e riflettono lo slancio della pipeline di GSK per la salute del fegato.
GSK plc (LSE/NYSE: GSK) ha annunciato oggi che efimosfermin, una terapia epatica sperimentale da somministrare una volta al mese, ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e la designazione di Priority Medicines (PRIME) dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) per il trattamento della MASH.
La designazione FDA è pensata per accelerare lo sviluppo e la revisione dei farmaci per patologie gravi, laddove le evidenze cliniche preliminari indicano il potenziale per un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie disponibili. 1
La designazione EMA fornisce supporto scientifico e normativo per i farmaci che hanno il potenziale per rispondere a significative esigenze mediche insoddisfatte. 2
Kaivan Khavandi, Vicepresidente senior, Responsabile Ricerca e Sviluppo per le aree Respiratoria, Immunologia e Infiammazione (RI&I) e Responsabile delle Scienze Traslazionali e di Sviluppo di GSK, ha dichiarato: “La MASH colpisce milioni di persone in tutto il mondo ed è una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti e in Europa, ma le opzioni terapeutiche sono limitate per la maggior parte dei pazienti e inesistenti per coloro che presentano la forma più avanzata della malattia. Queste designazioni riconoscono il potenziale di efimosfermin e riflettono il crescente slancio di GSK nel campo della salute epatica. Riteniamo che efimosfermin abbia il potenziale per migliorare significativamente lo standard di cura, agendo direttamente sulla fibrosi epatica.”
Le due designazioni sono state supportate dai dati relativi a pazienti affetti da MASH con fibrosi da moderata ad avanzata (F2/F3) e cirrotica (F4). Questi dati includono quelli di fase II a 48 settimane per pazienti con fibrosi F2/F3 che hanno mostrato un miglioramento della fibrosi e la risoluzione della MASH con efimosfermin somministrato una volta al mese rispetto al placebo. I dati hanno inoltre confermato un profilo di sicurezza ben tollerato, con eventi avversi lievi e transitori, tra cui nausea, vomito e diarrea.3,4 Efimosfermin è attualmente in fase III con gli studi ZENITH-1 e ZENITH-2, che ne valutano l’efficacia e la sicurezza in pazienti affetti da MASH con fibrosi F2/F3.
Si prevede che gli studi di fase III su pazienti affetti da MASH con fibrosi F4 inizieranno quest’anno.
La MASH è una malattia epatica cronica e progressiva che colpisce fino al 5% della popolazione mondiale ed è una delle principali cause di trapianto di fegato sia negli Stati Uniti che in Europa.5-7 L’accumulo di tessuto cicatriziale, o fibrosi, è un fattore predittivo chiave di gravi esiti per i pazienti, tra cui cirrosi, insufficienza epatica e cancro al fegato.8 Attualmente, le opzioni di trattamento specifiche per il fegato sono limitate per i pazienti con fibrosi da moderata ad avanzata e non esistono trattamenti approvati per la MASH cirrotica (F4).8
Informazioni su efimosfermin
Efimosfermin è un’iniezione sottocutanea sperimentale, da somministrare una volta al mese, di una variante a lunga durata d’azione di FGF21, progettata per regolare le principali vie metaboliche al fine di ridurre il grasso epatico, migliorare l'infiammazione epatica e invertire la fibrosi epatica nei pazienti con MASH. Efimosfermin è attualmente in fase di sperimentazione per la fibrosi da moderata ad avanzata, inclusa la cirrosi, e non è disponibile su prescrizione medica in nessuna parte del mondo.
Informazioni sulla ricerca di GSK in epatologia
GSK sta ampliando la sua esperienza nel campo dell'infiammazione per sviluppare una nuova generazione di innovazioni a beneficio dei milioni di persone affette da patologie epatiche fibroinfiammatorie croniche e potenzialmente letali. Sfruttando le conoscenze scientifiche sul sistema immunitario e le tecnologie avanzate, GSK si impegna a far progredire la sua pipeline in epatologia con potenziali terapie per l'epatite B cronica, la steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) e la malattia epatica alcolica (ALD).
Informazioni su GSK
GSK è un'azienda biofarmaceutica globale con lo scopo di unire scienza, tecnologia e talento per superare insieme la malattia. Scopri di più su www.gsk.com
Il presente comunicato è una sintesi fedele dell’originale inglese reperibile su www.gsk.com a cui si rimanda per completezza e bibliografia.